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Drépanocytose : une thérapie génique testée avec succès sur un premier patient

Un jeune garçon a été traité avec succès grâce à une thérapie génique. Atteint de drépanocytose, une forme d’anémie chronique héréditaire et sévère, il est le premier patient au monde a bénéficié de ce traitement novateur.

Drépanocytose : une thérapie génique testée avec succès sur un premier patient ©DragonImages|Istock.com

Le patient a été traité par thérapie génique à l'âge de 13 ans en octobre 2014 à l'hôpital Necker-Enfants malades et à l'Institut Imagine à Paris par l'équipe dirigée par le Pr Marina Cavazzana (AP-HP/Inserm/université Paris Descartes).

La thérapie, conduite en collaboration avec le Pr Philippe Leboulch (CEA France et université de Harvard), qui a mis au point le vecteur transporteur et le gène correcteur, a permis la rémission complète des signes de la maladie persistant près de deux ans et demi après.

Les premiers résultats 15 mois après la greffe, publiés dans le New England Journal of Medicine, « confirment l'efficacité de cette thérapie d'avenir », selon les auteurs. Cette maladie du sang est liée à une anomalie de l'hémoglobine des globules rouges qui transporte l'oxygène. L'anomalie, une mutation dans le gène de la béta-globine entraîne une déformation des globules rouges en forme de faucille ou de croissant. Ils peuvent obstruer les petits vaisseaux sanguins.

La maladie chez ceux qui ont hérité des deux copies du gène muté (une du père, une de la mère) entraîne une anémie et des crises douloureuses ainsi que des lésions de nombreux organes, tels le cœur, les reins, les os et même le cerveau (AVC) ainsi qu'une grande sensibilité aux infections et une surcharge en fer.

Pour sa part, le jeune patient à la suite d'une ostéonécrose, une destruction osseuse provoquée par des caillots des petits vaisseaux, a eu une pose de prothèse de hanche bilatérale.

La drépanocytose touche plus de cinq millions de personnes. Elle est particulièrement fréquente dans les populations d'origine africaine, antillaise mais touche aussi celles d'origine indienne. Après la greffe, il est resté un mois à l'hôpital. Le patient a repris la fréquentation régulière de l'école et signale une pleine participation aux activités physiques normales.

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